Elenita, a 9-year-old girl from Granada with NEDAMSS, has raised 1.6 million euros to bring a gene therapy to Spain that could halt her ultra-rare neurodegenerative disease and restore lost abilities. #Elenita #NEDAMSS #TerapiaGenética (translated)
Investigadores han descubierto una combinación de genes que podría permitir la regeneración de células ciliadas en el oído interno, ofreciendo una posible solución para frenar la pérdida auditiva en humanos. #PérdidaAuditiva #RegeneraciónCélulasCiliadas #TerapiaGenética
El Hospital La Fe de Valencia ha logrado tratar con éxito a un bebé de 19 días diagnosticado con atrofia muscular espinal a través de terapia génica, utilizando un enfoque de detección temprana para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar las oportunidades de desarrollo motor del paciente. #AtrofiaMuscularEspinal #TerapiaGenética #DetecciónPrecoz
Una niña china de seis años falleció tras recibir un tratamiento de terapia génica experimental en Shanghai, un hecho que no fue reportado en el estudio que respaldó el procedimiento, lo que ha llevado a una investigación sobre la falta de transparencia en los ensayos clínicos en el país. #TerapiaGenética #ÉticaCientífica #EnfermedadesRaras
Una terapia genética pionera ha logrado frenar las crisis epilépticas en una niña que sufrió episodios severos desde los 10 minutos de vida, gracias a la administración de material genético para corregir una mutación en el gen SCN2A, con resultados positivos tras cuatro dosis del tratamiento. #TerapiaGenética #Epilepsia #Neurodesarrollo
Un equipo de investigadores estadounidenses ha desarrollado una terapia génica experimental que ha permitido a Connor, un menor con una forma rara de epilepsia grave, caminar de forma independiente tras una notable reducción en la frecuencia de sus crisis epilépticas, lo que abre la puerta a tratamientos personalizados para otros pacientes con afecciones similares. #TerapiaGenética #Epilepsia #SaludInfantil
