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Le Pr Cédric Hermans souligne les perspectives prometteuses et les limites de la thérapie génique, qui a déjà produit des résultats remarquables dans le traitement de maladies rares, tout en insistant sur la nécessité d'une évaluation rigoureuse des risques et d'un suivi médical prolongé après des incidents tragiques comme le décès d'un enfant en Chine. #ThérapieGénique #Hématologie #MaladiesRares

Biogen rejoint la plateforme accelRare, co-développée par la start-up française Medvir et distribuée par Sanofi, pour améliorer le pré-diagnostic de plus de 300 maladies rares, dont l'ataxie de Friedreich, afin de réduire l'errance diagnostique et améliorer la prise en charge des patients. #Biogen #accelRare #maladiesrares

Les parents d'Aurélien, atteint du syndrome de Marfan, ont créé la Fondation 101 Génomes pour soutenir la recherche scientifique après avoir découvert que des gènes protecteurs pourraient modifier l'impact de cette maladie génétique rare. #SyndromeDeMarfan #RechercheGénomique #MaladiesRares